أعلنت الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها على علاج خاص بمرض التقزم للإستخدام الموسع للحقن مرة واحدة يوميًا، لعلاج الأطفال دون سن الخامسة المصابين بتقزم الأطراف القصيرة، والذي يحتوى على المادة الفعالة “Vosoritide”.
دواء جديد لعلاج التقزم عند الأطفال
ووفقًا لما ذكرته وكالة “رويترز”، هذا الدواء هو أول علاج يحصل على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء لعلاج الاضطراب الوراثي، المعروف بـ”الودانة” وهو اضطراب نمو العظام والسبب الأكثر شيوعًا للتقزم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين خمس سنوات فما فوق.
وحسبما أفاد الأطباء، إن الاضطراب الوراثى هو شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب والناجم عن طفرة في الجين، تحدث في حوالي واحد من كل 25000 مولود جديد.
تم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن الاستخدام الموسع من خلال بيانات التجربة التي أظهرت أن العلاج أظهر فاعلية وسلامة لدى الأطفال دون سن 5 سنوات، مقارنة بمن هم في سن 5 سنوات فما فوق.
كما أكد الأطباء أن الدواء المعتمد في أوروبا وأستراليا والبرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق، وفي اليابان لاستخدامه في الأطفال من جميع الأعمار، هو أيضًا قيد المراجعة في أوروبا لتوسيع استخدام الحقن لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 أشهر وما فوق.
ما هو التقزم؟
جدير بالذكر أن التقزم هو حالة تتميز بقصر الطول بشكل غير عادي، والعلامة الوحيدة هي قصر القامة، وقد يعاني بعض المصابين مشاكل جسدية أخرى، في حين أن معظم المصابين لا يعانون أي مشاكل خطيرة، ويكونون قادرين على عيش حياة طبيعية نسبيًّا بمتوسط عمر طبيعي متوقع، كما قد يتمكن بعض الأشخاص المصابين به من علاج هرمون النمو أو جراحة إطالة الساق.
اكتشاف المزيد من موقع نايفكو
اشترك للحصول على أحدث التدوينات المرسلة إلى بريدك الإلكتروني.